Desenvolvida terapia genética para Distrofia Muscular de Duchenne que preserva a musculatura com segurança

Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética degenerativa, que acomete principalmente meninos. Ela é causada por mutação em um gene ligado ao sexo, que para a produção de distrofina, proteína ligada à construção muscular. Com isso, os músculos se deterioram. Aos 12 anos, a maioria dos pacientes já não pode andar e costumam morrer em consequência de problemas cardíacos ou respiratórios quando chegam aos 30 anos. No entanto, aparelhos respiratórios ajudam alguns a viver mais tempo.

Diante desse quadro, um time multidisciplinar da Universidade da Pensilvânia usou os vetores do adenovírus para levarem uma proteína “substituta”, com o objetivo de manter os músculos intactos. O teste em ratos e cachorros recém-nascidos teve sucesso, com o uso de uma proteína sintética para substituição daquela que falta no organismo. Ela foi produzida com base em uma proteína natural chamada utrofina.

A busca por substituir a distrofina no corpo humano tem passado por exame minucioso, por causa da reação adversa a substâncias que o sistema imunológico considera como sendo estranhas. E assim pode ser considerada a distrofina, uma vez que os pacientes tem pouca ou nenhuma quantidade dela no organismo. Por isso os cientistas escolheram a utrofina, uma prima distante da distrofina, encontrada em outras partes do corpo. Dessa forma, o organismo pode considerá-la uma substância familiar e, portanto, não ver sua presença como uma ameaça.

Esse é o primeiro grande estudo realizado com animais para comprovar que o uso da utrofina é efetivo e não causa resposta imunológica. As descobertas apontam essa terapia genética com utrofina como um possível caminho para a cura da DMD. fonte:via[ Medical Xpress, Penn Medicine]

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